I+D+i - Innovación y desarrollo al cuidado de la salud
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Más información en: Abbott Science & Technologies Fases de desarrollo en la investigación de un nuevo fármaco
Para elegir cuáles de estos compuestos se analizarán más ampliamente, los investigadores formulan una serie de preguntas. ¿Será este compuesto en particular más efectivo que los actuales medicamentos? ¿Será posible su fabricación? ¿Cómo se formulará el producto final? Una vez obtenidas todas estas respuestas, se procede a elegir a un puñado de candidatos para iniciar las pruebas preclínicas, es decir, las pruebas que tienen lugar antes de probar el compuesto en sujetos humanos, en la clínica. Pruebas preclínicas En este punto, realizamos estudios para evaluar la seguridad de cada candidato y para demostrar que tiene repercusiones en la enfermedad diana. También realizamos pruebas para garantizar que el fármaco sea capaz de satisfacer su objetivo propuesto y de ser adecuadamente excretado. Existen asimismo valoraciones preliminares aplicables en esta fase para determinar la pureza, estabilidad y el período de validez del compuesto, así como valoraciones diseñadas para informarnos sobre sus posibilidades de fabricación a gran escala. Estos estudios pueden prolongarse durante seis años antes de poder iniciar las pruebas del compuesto en el primer ser humano. Una vez completadas las pruebas preclínicas, el compuesto ya está listo para ser analizado en humanos, pero en ningún caso antes de haber obtenido la correspondiente aprobación de los organismos competentes de registro sanitario. En los Estados Unidos, las solicitudes de registro de nuevos fármacos en fase de investigación (IND) se presentan ante la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA). En Europa, existe un registro similar que se conoce como Documento Técnico Común o DTC, por sus siglas. Dichas solicitudes comunican los resultados de nuestros experimentos preclínicos, describen la estructura química del compuesto y cuál se cree que es su funcionamiento en el organismo, relacionan cualesquiera efectos secundarios hallados en estudios con animales, y explican cómo se elabora el compuesto. Ensayos clínicos Con la aprobación del organismo o agencia competente, podemos finalmente iniciar los ensayos clínicos. Recordarán que empezamos con miles de compuestos. Quizás algunos centenares de ellos hayan sobrevivido al proceso de optimización y aún serán menos los que sean capaces de abrirse paso a hasta las pruebas preclínicas. Como promedio, serán tan sólo cinco los que recorran todo este trecho. Y, en cada una de las fases del proceso, los escollos irán en aumento y serán más los compuestos que se queden en el camino. Sin embargo, con cada resultado, tanto positivo como negativo, los científicos aumentando el conocimiento que se precisa para alcanzar finalmente el éxito. A lo largo de los años, este proceso se ha ido revistiendo de mayor complejidad y se ha encarecido significativamente. Los ensayos clínicos se realizan en tres fases: • Fase I En esta fase, el fármaco se prueba en un pequeño grupo de voluntarios sanos - que normalmente está comprendido entre 20 y 100 sujetos - para determinar su perfil de seguridad; asimismo se analiza el intervalo de dosis o la cantidad de medicamento que puede administrarse con seguridad a un paciente. En este momento es cuando se llevan a cabo los estudios farmacocinéticos (FC) destinados al estudio del tránsito del fármaco a través del organismo, incluyendo el tiempo necesario para satisfacer su función propuesta. Los estudios de Fase I pueden precisar de seis meses a dos años hasta su conclusión (en algunas áreas epidemiológicas, como el cáncer, se efectúan en ocasiones estudios de Fase I con pacientes que padecen la enfermedad). • Fase II Si el fármaco supera las pruebas de Fase I, es hora de ver cómo funciona en personas que han contraído la enfermedad a tratar. En esta fase, se estudian de 100 a 500 pacientes que se ofrecen voluntarios para participar. Algunos de ellos reciben el fármaco y a otros se les administra un placebo (un compuesto inactivo diseñado para servir de control experimental). El objetivo de esta fase es establecer la "prueba de concepto," que es una respuesta a la importante pregunta siguiente: "¿Actúa este fármaco realmente del modo que nos propusimos?" Si la prueba de concepto tiene éxito, nuestros científicos también utilizarán estudios de Fase II para determinar la dosis adecuada de fármaco: en qué cantidad y con qué frecuencia debería administrarse para obtener el beneficio óptimo. Estos estudios también se utilizan para evaluar adicionalmente la seguridad del fármaco y para buscar posibles efectos secundarios. Los estudios de Fase II pueden durar desde seis meses hasta varios años. • Fase III Se trata de la fase crucial donde se determina "si vale o no vale." El fármaco se analiza en grandes ensayos aleatorizados, controlados con placebo y en los que participa un número muy superior de pacientes: de 1.000 a 5.000 voluntarios, con el fin de generar datos que resulten estadísticamente significativos. A través de los ensayos clínicos, los pacientes son sometidos a una estrecha monitorización para confirmar la eficacia del fármaco e identificar posibles efectos secundarios que quizás no se hubieran manifestado en su análisis en un grupo más reducido de sujetos. Los estudios de Fase III pueden prolongarse durante cuatro años, dependiendo de la enfermedad, de la duración de los estudios y del número de pacientes seleccionados. A modo de recapitulación, empezamos con un grupo inicial de millares de moléculas. Optimizamos nuestros objetivos, los analizamos para determinar su seguridad y eficacia, y por el camino abandonamos a candidatos que no estaban a la altura de su promesa inicial o que presentaban efectos secundarios imprevistos. En este punto, desde los miles de fármacos de partida, a menudo nos quedamos con uno único que ha demostrado ser una adición útil a las herramientas que se ponen a disposición de los facultativos para poder hacer frente a la enfermedad a tratar. Presentaciones ante los organismos de registro sanitario Ha llegado el momento de compartir los datos con los organismos de registro sanitario de todo el mundo para obtener la autorización que nos permita comercializar nuestro fármaco en sus países. En los Estados Unidos, se presenta una Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) si se trata de medicamentos tradicionales basados en pequeñas moléculas, o una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) en el caso de medicamentos biológicos. En Europa, se presenta otro Documento Técnico Común. Con independencia del país de que se trate, la solicitud se recoge en un documento sumamente complejo que, por regla general, ocupa 100.000 páginas o más, ya que contiene la información completa de todos los estudios, incluyendo las pruebas preclínicas, todos los ensayos clínicos, la información relativa a la administración de dosis, los detalles de su fabricación y el etiquetado propuesto para el nuevo fármaco. En la época en que todavía no era posible la presentación en formato electrónico, no era nada inusual que se entregara la documentación en un semirremolque a plena carga. En este punto, es posible que ya se haya invertido más de mil millones de dólares en el desarrollo del nuevo fármaco (el coste medio del desarrollo de un nuevo fármaco según la Asociación Investigación y Fabricantes Farmacéuticos de América, PhRMA). Pero aún no se ha terminado del todo. En esta etapa final, los organismos de registro sanitario de cada país examinan todos los resultados de todos los estudios llevados a cabo a lo largo de los años y determinan si éstos demuestran que el fármaco es lo suficientemente seguro y eficaz como para ser aprobado. En los Estados Unidos, la FDA en ocasiones convoca una reunión del Comité Consultivo. Estos paneles independientes de expertos, designados por la FDA, analizan los datos presentados por los representantes de la compañía y los revisores de la FDA. Posteriormente, el comité vota para decidir si la FDA debería aprobar la solicitud y en qué condiciones. La FDA no tiene la obligación de seguir las recomendaciones de los comités consultivos, pero muy a menudo así lo hace. Si el fármaco cuenta con la correspondiente aprobación o "autorización para comercialización" se pone a disposición de médicos y pacientes. Cabe mencionar que los escollos de la aprobación parecen incrementarse. En 2010, los organismos de registro sanitario estadounidenses y europeos aprobaron el menor número de Nuevos Principios Activos* en 10 años. Y muchos de ellos se aprueban en el bien entendido de que la compañía seguirá invirtiendo en estudios post-comercialización del fármaco. No es hasta entonces cuando se vislumbra cierta rentabilidad de la inversión. Como promedio, en dos años la competencia de la marca ya ha entrado en el mercado y en menos de 12 años las versiones genéricas de la nueva molécula ya podrán comercializarse. Por ello, los precios de muchos de los fármacos reflejarán esta ventana de oportunidad tan limitada. Costes frente a beneficios Las especialidades farmacéuticas a través de los años han ofrecido unos beneficios que han superado con creces sus costes. Por ejemplo, desde 1980 la esperanza de vida de los pacientes con cáncer ha aumentado en tres años. Según los hallazgos de las investigaciones, los fármacos de por sí ya representan del 50 al 60 por ciento de los aumentos de la supervivencia. En los tres años posteriores a la introducción de los primeros tratamientos antirretrovirales, las muertes por VIH/SIDA han caído casi en un 70 por ciento. Y, en la última década, en parte gracias a los nuevos medicamentos, las muertes por insuficiencia cardíaca e infarto de miocardio han disminuido en un 45 por ciento. Con vistas al futuro, se calcula que si se pudiera desarrollar un fármaco que simplemente retrasara en cinco años la aparición del Alzheimer, para el año 2030, el gasto público estadounidense destinado a pacientes con Alzheimer se podría ver reducido en más de 100.000 millones de dólares anuales. 
*Nuevos Principios Activos (NPA): Este término incluye las sustancias químicas, biológicas y radiofármacos no disponibles anteriormente para uso terapéutico en humanos
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| Última actualización: 01/02/2012 |